نورنیوز-گروه اجتماعی: زن بیمار پیش از این، ۹ نوع درمان دیگر را بدون بهبودی تجربه کرده بود، دیگر قادر به کار نبود و گاهی هفتهها به دلیل درد و خستگی در بستر میماند. بیماری او کاملا از کنترل خارج شده بود و به وضعیتی «بسیار تهدیدکننده برای زندگی» تبدیل شده بود، این را فابیان مولر، هماتولوژیست در بیمارستان دانشگاهی ارلانگن آلمان که در درمان او نقش داشت و یکی از نویسندگان گزارش است، میگوید.
به نقل از نیچر، کارل ژون، ایمنیشناس در دانشگاه پنسیلوانیا در فیلادلفیا که استفاده از سلولهای مشابه را برای درمان سرطان پیشگامانه توسعه داده است، میگوید بدون این سلولهای مهندسیشده، کیفیت زندگی این زن ۴۷ ساله «وحشتناک» میبود، البته اگر زنده میماند.
سهگانه بیماریهای خودایمنی این زن ناشی از اختلال در سلولهای B او بود؛ نوعی از سلولهای ایمنی. سلولهای B او آنتیبادیهایی تولید میکردند که به اشتباه به گلبولهای قرمز خودش حمله میکردند و باعث بیماری «کمخونی همولیتیک خودایمنی» میشدند. همچنین به پلاکتهای خون حمله میکردند و «ترومبوسیتوپنی ایمنی» ایجاد میکردند و به برخی پروتئینهای متصلشونده به چربی حمله میکردند که موجب «سندرم آنتیفسفولیپید» میشد.
کاهش گلبولهای قرمز او نیاز به تزریقهای مکرر خون داشت به طور متوسط روزی یک واحد و گاهی تا سه واحد. کاهش پلاکتها خطر خونریزیهای کنترل نشده را افزایش میداد و از دست رفتن پروتئینهای متصل به چربی باعث میشد خون بیشتر مستعد لخته شدن باشد. مولر میگوید نقصهای سیستم ایمنی که یک بیماری خودایمنی را ممکن میکنند، میتوانند احتمال بروز بیماری دوم را نیز افزایش دهند، اما این زن اولین موردی بود که او میدید همزمان به سه بیماری مبتلاست.
ژون میگوید این ترکیب از بیماریها میتواند خیلی سریع شما را بکشد. معمولا هیچ درمان قطعی به جز استفاده طولانی مدت از استروئیدهای با دوز بالا که به طور گسترده سیستم ایمنی بدن را سرکوب میکنند و خطر عفونت را افزایش میدهند، وجود ندارد.
اما از آنجا که استروئیدها و داروهای پیشرفتهتر سرکوبکننده ایمنی نتوانستند علائم او را کنترل کنند، مولر میگوید این زن با آمبولانس و طی سه ساعت به کلینیک او منتقل شد؛ جایی که به تولید سلولهای ایمنی مهندسیشدهای به نام سلولهای CAR-T برای درمانهای تک مرحلهای شهرت دارد. مولر میگوید: این آخرین شانس او برای کنترل بیماری بود.
بدون نیاز به دارو
در درمان با سلولهای CAR-T، سلولهای T طبیعی بیمار جدا شده و سپس طوری مهندسی میشوند که بتوانند هدف خاصی را با کارایی بالا شناسایی و نابود کنند. از آنجا که این سلولها زنده هستند و میتوانند تکثیر شوند، اثر آنها میتواند سالها و گاهی تا یک دهه پس از تزریق در بدن باقی بماند.
پژوهشگران سلولهای T این زن را استخراج کردند و آنها را طوری مهندسی کردند که به پروتئینی حمله کنند که فقط روی سلولهای B وجود دارد. تنها یک ماه پس از دریافت درمان CAR-T و دو داروی شیمی درمانی که سلولهای ایمنی با تقسیم سریع را نیز از بین میبرند، سطح گلبولهای قرمز او به حالت طبیعی بازگشت.
اکنون، ۱۴ ماه پس از دریافت این دوز واحد، این زن هیچ دارویی مصرف نمیکند و همچنان بدون علامت باقی مانده است. مولر میگوید بیشتر افرادی که بیماریهای مشابه دارند، مجبورند «تعداد زیادی قرص» مصرف کنند، زیرا به داروهای سرکوبکننده ایمنی و داروهای حمایتی اضافی برای کنترل فشار خون و محافظت از عملکرد کلیه نیاز دارند.
گروه او هیچ یک از عوارض جانبی خطرناکی را که گاهی در اثر درمان CAR-T دیده میشودT مشاهده نکرد و همچنان وضعیت این زن را زیر نظر خواهد داشت تا در صورت بازگشت علائم، اقدام کنند. ممکن است در آینده به دوزهای بیشتری از این درمان نیاز داشته باشد.
مرحله آزمایشی ادامه دارد
درمان CAR-T معمولا برای سرطانهای خونی مانند لوسمی استفاده میشود و برای بیماریهای خودایمنی هنوز در مرحله آزمایشی است. با این حال، جاون میگوید انتظار دارد موجی از تأییدیههای قانونی برای استفاده از این درمان در بیماریهای خودایمنی از جمله لوپوس، میوزیت و اسکلرودرما صادر شود.
او میگوید حدود ۲۰۰ کارآزمایی بالینی در سراسر جهان در حال بررسی استفاده از سلولهای CAR-T برای بیماریهای خودایمنی مختلف هستند و چندین شرکت نیز نتایج اولیه امیدوارکنندهای در کنفرانسها ارائه دادهاند. ژون میگوید: فکر میکنم طی یک یا دو سال آینده، در ایالات متحده تأییدیههایی صادر خواهد شد.
مولر درباره بیمار خود میگوید: این یک بیماری کاملا خارج از کنترل بود و حالا او بدون هیچ درمانی به زندگی خود ادامه میدهد. این نشان میدهد که دستکم فعلا، ما کار بسیار درستی انجام دادهایم.